A型血友病（HA）患者由于凝血因子VIII缺乏，引发自发性或创伤性出血。最常见的出血部位包括关节、肌肉和软组织，其中严重的颅内出血可能危及生命。未接受预防治疗的患者会出现复发性关节出血，导致血友病性关节炎等严重的长期并发症。但FVIII因子的预防性输注具有较大的治疗负担（每周需要进行≥2次输注，输注通常会受到静脉通路不良的影响），影响患者的治疗依从性。25%-30%的重型HA患者预防性治疗过程中会形成FVIII抑制物，进一步影响预防性治疗的疗效。艾美赛珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，通过桥接活化的FIX和FX代替失活的FVIII，改善止血效果。HAVEN临床研究（HAVEN1：NCT；HAVEN2：NCT；HAVEN3：NCT；HAVEN4：NCT）初步证实了艾美赛珠单抗在成人和儿童HA患者中的疗效和安全性。研究中HA患者的年出血率（ABR）均显著下降，大部分（54%-90%）患者未报告出血情况。艾美赛珠单抗是首个FDA批准用于血友病中预防性治疗的新型非因子疗法，其长期安全性和有效性值得