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▎药明康德/报道

领先的RNA干扰(RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarareporphyriadiseases)候选药物的研发。日前，在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（InternationalCongressonPorphyrinsandPorphyrias,ICPP)上，Alnylam报道了givosiran药物的1期临床试验结果。结果显示，givosiran大幅减少了急性间歇性卟啉症（AIP）患者的年发作率，有可能成为首个获批用于预防AIP发作的新药。Alnylam在公布了12名患者的初步试验结果后，已开始着手准备今年晚些时候的3期临床试验。

卟啉症（Porphyrias）是一系列由卟啉类化合物积累而形成的罕见疾病，它可以破坏器官和神经系统。损害肝脏的急性肝性卟啉症（AcuteHepaticPorphyrias，AHP）是卟啉症中最常见的疾病形式。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acuteintermittentporphyria，AIP），遗传性卟啉病（hereditarycoproporphyria，HCP）和斑驳卟啉症（variegateporphyria，VP）。根据美国卟啉症基金会(AmericanPorphyriaFoundation,APP)的估计，美国各类形式的卟啉症患者加起来不超过有20万人。卟啉症最常见的症状是剧烈的腹痛，但也有一些人患有肌肉无力、感官紊乱或抽搐，对某些严重患者具有“毁灭性后果”，发作时持续数天，而且往往需要住院治疗。

目前，FDA尚未批准用于卟啉症预防的方法，唯一获准用于治疗卟啉症的药物是注射用血红素（hemin）。它被批准的用途是疾病治疗，有时也被跨适应症给予一些患者用于疾病预防。另一种治疗方法是静脉葡萄糖注射，但这两种疗法对预防疾病发作或加快从发作中恢复都作用有限。另外，血红素需要通过大静脉或中枢静脉通道进行治疗，并且与许多并发症有关，包括血栓性静脉炎或凝血异常。

▲RNAi作用机制（图片来源：Alnylam